10月15日，南方医科大学南方医院开出1型发作性睡病（NT1）创新药物食欲素2型受体（OX2R）激动剂的全球首日处方，标志着该创新疗法从“获批上市”迈向“患者可及”，推动NT1治疗进入“对因治疗”新阶段。

南方医科大学南方医院开出食欲素2型受体（OX2R）激动剂处方。

据介绍，该创新药于2026年7月获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人NT1患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂。这也是全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药。

发作性睡病是一种慢性、罕见神经系统疾病，我国现有患者约70万，其中NT1约占75%—80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠—觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠—觉醒状态不稳定，患者可出现日间难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等。长期睡眠—觉醒失稳及相关共病，还可能带来认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，以及肥胖、代谢异常、心脑血管和其他睡眠障碍等多系统健康挑战，甚至增加驾驶事故、猝倒相关损伤等安全风险，影响学业、职业发展、人际交往和家庭生活。

而该创新药是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，有望同时改善日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠等多方面症状，并进一步帮助患者改善日常功能和生活质量。FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球III期临床研究显示，经过12周治疗，与安慰剂相比，接受食欲素2型受体激动剂治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒也得到显著改善。同时，患者日间及夜间整体症状均得到改善，在保持注意力、日常生活功能和生活质量等方面亦表现出积极获益。

南方医科大学南方医院精神心理科（睡眠医学中心）张斌教授表示，NT1是一种持续影响身心健康、个人发展及社会参与的全生命周期疾病。过去临床更多是针对日间过度思睡和猝倒进行分症状治疗，且常需多药联合，患者面临疗效不满意及长期管理困难等困境。随着针对食欲素缺乏这一核心发病机制的创新疗法进入临床，有望更系统地改善患者多方面症状和功能，推动治疗从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏这一核心发病机制的对因治疗”新阶段。

创新疗法进入临床，为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，首先要跨过疾病认知和诊断两道关口。一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。

张斌教授提醒，NT1发病年龄通常在10—20岁之间。若反复出现难以抗拒的日间睡意，或在大笑、激动等情绪变化时突然发生肌张力下降等表现，应警惕发作性睡病，并及时到睡眠专科或具有相关诊疗能力的医疗机构就诊。

据了解，南方医科大学南方医院睡眠医学科是全国独立科室建制的睡眠疾病诊疗专科中心，设有35个独立单人标准睡眠监测室，配备多导睡眠监测仪、初筛睡眠仪、无创正压通气压力滴定系统、睡眠认知行为治疗系统等，可开展规范睡眠监测与评估，可帮助患者实现全面的病案分析和个性化治疗，并提供全方位跟踪随访，方便患者长期管理。

业内人士认为，从中国率先获批到首批处方落地，是创新疗法可及的第一步；未来随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障和支付机制进一步完善，有望拓宽创新药物支付渠道，减轻患者长期治疗和疾病管理负担，让更多NT1患者不仅“用得上”，也能“用得起、用得久”。

南方+记者 严慧芳