在心血管疾病领域，有一种曾被称为“心血管癌症”的致命顽疾——肺动脉高压（PAH）。过去几十年，患者即便接受传统靶向治疗，肺部血管也常会像被“堵死”的水管一样逐渐闭塞，最终走向右心衰竭。

6月8日，随着全球首个针对肺动脉高压核心病理机制的创新药物激活素信号传导抑制剂正式上市并落地广东省人民医院，这一绝望的病程终于被打破。这也意味着，我国近千万肺动脉高压患者，迎来了从“被动控制症状”到“主动逆转病变”的治疗新时代。

疾病：肺里的“排污管道”堵塞拖垮心脏

“要理解肺动脉高压这一疾病，可以把人体循环系统想象成一座城市的供水与排污网络。” 广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成教授打了个比方：左心室射出的含氧血如同自来水，供给全身；而全身代谢产生的“垃圾”则汇入静脉血，需要从右心输送到肺里进行“净化处理”。

荆志成教授

这套负责把静脉血送入肺部进行气体交换和毒素清除的“排污管道”，就是肺动脉。肺动脉高压，通俗讲就是这套排污系统的压力升高了，阻力增大了。这会导致血液淤积，加重右心负担，进而牵连左心，最终引发心力衰竭甚至死亡。

很多常见病如慢阻肺、风湿性心脏病、肝硬化等，都可能诱发这一类疾病。其中最棘手的是第一大类—病变起源于肺动脉血管壁自身的肺动脉高压，血管内皮细胞像肿瘤一样异常、无限增殖，逐渐把管腔堵死。

肺动脉高压的症状非常缺乏特异性，主要表现为活动后气喘、乏力、运动耐力下降。“原本一口气能爬四层楼，现在爬两层就得歇一歇。”荆志成教授描述道，很多患者就是因为这种“体力变差了”的感觉去做检查，才发现问题。

治疗：从“活不过3年”到“带病长期生存”的突围

历史上，肺动脉高压的治疗经历了漫长的探索。

在1990年之前的“传统对症治疗时代”，患者只能靠吸氧、利尿剂缓解症状，确诊后5年生存率只有19%。此后三十年，靶向扩血管药物相继问世，通过扩张残存的通畅血管来降低压力，将患者5年生存率逐步提升至60%~70%。

“但这些药物机制始终局限于扩张血管，对已经增生闭塞的血管管壁没有修复作用。”荆志成教授坦言，药物控制不佳的重症患者只能选择肺移植，但移植资源紧缺，即便完成移植，术后5年生存率也仅有50%。“在过去三十年间，医生面对这个疾病，大多数时候能做的只是‘去安慰’。”

真正的转折点，在于人类首次找到了能直击疾病根源的武器。2025年底在中国获批上市的激活素信号传导抑制剂，突破了传统药物只能“扩血管”的局限。它是一种全人源融合蛋白，能像“分子刹车”一样，从源头上抑制血管内皮细胞的恶性增殖，逆转肺血管的病理性重构，疏通闭塞的血管，并改善右心室的结构与功能。

这意味着，肺动脉高压的治疗从“治标”迈入了“治本”时代。相关临床研究结果令人振奋：在标准治疗基础上，该激活素信号传导抑制剂能将患者6分钟步行距离平均提升40.8米，并将死亡或病情恶化的风险降低84%。长期随访数据也显示了其良好的安全性。

呼吁：高危人群早筛查，拥抱“逆转人生”

我国肺动脉高压的高发年龄段是2-36岁，在临床受试者中，不少是中青年育龄女性，他们中有的人曾辗转求医30多家医院，被告知“无法医治”而陷入重度抑郁。令荆志成教授印象深刻的是，用药后，患者们最直观的感受是“走路变轻快了”“气短好了很多”“吃饭香了” 。

“我们要让患者知道，可以让肺动脉高压成为一种像高血压、糖尿病一样带病长期生存的慢病时代，已经到来了。”荆志成教授提醒，三大类高危人群需要特别警惕：先天性心脏病患者、以系统性红斑狼疮为代表的结缔组织病患者，以及肝硬化、门脉高压人群。这些高危人群一旦出现活动耐力下降、一走路就喘的现象，应及时到心脏科排查，早诊早治。“而更重要的是，需要培训更多心血管内科医生关注这一领域，构建更完善的诊疗网络。”

南方+记者 严慧芳