近日，《中国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植治疗指南（2026年）》正式于《中国当代儿科杂志》发布。该指南由国内多家顶尖儿童医院及血液病研究机构的专家联合撰写。通讯作者包括南方医院儿童中心学术带头人吴学东教授、深圳市儿童医院刘四喜教授、广西医科大学第一附属医院赖永榕教授。共同执笔人为深圳市儿童医院血液肿瘤科李越教授、南方医院儿童中心阮永胜教授、广西医科大学第一附属医院血液科刘容容教授。

该指南针对输血依赖型地中海贫血（TDT）异基因造血干细胞移植（allo－HSCT）治疗中的关键临床问题，提出了系统性的指导意见，旨在进一步规范和优化我国TDT患儿的allo－HSCT治疗实践，提升治疗效果和患儿长期生存质量。

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本次发布的2026版指南，是国际上首部聚焦输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植的专项指南，立足中国国情与近10年高级别循证证据，构建了覆盖全流程的规范化体系，将为全球地贫移植诊疗提供可复制、可推广的中国经验。指南的核心推荐内容如下：

在供者选择方面，指南进一步明确了不同供者来源的优先级，肯定了单倍体相合供者作为替代供者在缺乏全合供者患者中的应用价值，拓展了可供移植的患者范围；

在预处理方案方面，指南针对不同年龄、不同身体状况的患者给出了分层推荐，明确了低强度预处理方案在低龄、低铁负荷患者中的应用优势，在保证移植效果的同时进一步降低了移植相关不良反应；

在并发症管理方面，指南对移植物抗宿主病、植入失败、感染等常见移植相关并发症的预防与治疗给出了规范化流程，帮助年轻中心降低并发症处理的偏差；指南对肝窦阻塞综合征（SOS）的诊断标准、预防及治疗方案进行了详细阐述：诊断上采用欧洲血液和骨髓移植学会的标准，强调至少满足难以解释的消耗性血小板减少和无效输注、体重增加、肝大、腹水或胆红素升高等两项表现；预防方案根据患者风险分层推荐：非高危患者推荐熊去氧胆酸联合普通肝素；高危患者在条件允许时，可在充分知情同意和严密监测下考虑采用去纤苷进行超说明书预防；治疗方面，轻中度SOS以支持治疗为主，重度SOS则积极推荐使用去纤苷，并指出早期应用可提高缓解率，对于中重度患者，早期短程应用甲泼尼龙也显示出一定疗效。

指南特别强调了移植后长期管理的重要性，这直接关系到患儿的生存质量：

本次发布的2026版指南，汇集了国内数十家在异基因造血干细胞移植治疗地贫领域拥有丰富经验的顶尖中心最新临床研究成果与实践经验，针对当前临床中存在的争议问题给出了明确的推荐意见，对推动我国地贫移植诊疗的规范化、同质化有着重要意义。该指南的发布进一步规范了我国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植临床诊疗路径，提升全国地中海贫血的整体诊疗水平，为广大地贫患儿带来更精准、更规范的治疗方案。