近两年，曾无药可用的阿尔茨海默病迎来了创新药“仑卡奈单抗”，这款药到底管不管用？

最近，广州一项覆盖全国21家医疗中心的大规模真实世界研究给出答案：在用药6个月后，近三成患者的脑内“致病蛋白”斑块完全清除。这项研究为国内医生和患者使用创新药“仑卡奈单抗”提供了关键的本土依据。

该研究由广州医科大学神经科学研究所所长、广州医科大学附属第二医院神经内科主任刘军以及该院神经内科副主任医师廖旺牵头，研究成果已发表于国际权威期刊《Alzheimer's＆Dementia》（《阿尔茨海默病与痴呆症》）。

创新药来了，但医生与患者心里没底

阿尔茨海默病，也被称为脑海中的“橡皮擦”，是一种逐步进展的大脑退化性疾病，会逐渐擦去患者的记忆和认知能力。

经过很长一段时间，科学界才搞清楚，它的“元凶”是大脑中一种叫“β淀粉样蛋白”（Aβ）的异常堆积形成了“老年斑”，以及tau蛋白过度磷酸化导致的“神经原纤维缠结”，进而引发神经元损伤、脑组织萎缩。

“简单来说，患者大脑中持续产生‘垃圾’——Aβ蛋白，而自身清除能力不足，导致垃圾堆积、脑细胞不断死亡。”廖旺解释。随着病情进展，患者会出现记忆力减退、思维能力下降、行为和人格改变，最终严重影响日常生活能力和社会功能。

在我国，60岁及以上人群中就有约1000万阿尔茨海默病患者，且患病率仍在持续上升。但一直以来，阿尔茨海默病最大的困境是无治疗药物，只能通过综合干预改善症状。

直到近两年迎来了新突破——2024年在我国获批上市的仑卡奈单抗和2025年获批的多奈单抗，这两类药物以疾病修饰治疗为核心，也就是对因治疗，可以直接清除大脑中的Aβ蛋白斑块，从病因上延缓早期患者的认知衰退。

刘军指出，仑卡奈单抗还能高亲和力且选择性地结合可溶性的Aβ寡聚体和原纤维。这种寡聚体和原纤维被认为是导致神经元损伤的毒性最强、最主要的Aβ聚集形式之一。通过与这些“有毒”原纤维结合，抗体能中和其毒性，并阻止它们继续聚集形成更大的不可溶斑块。

然而，药物进入临床后，很多医生和患者心里并不踏实：对于中国患者是否有效？副作用如何？

近三成患者用药6个月后实现Aβ蛋白清除

为了回答这一问题，刘军团队联合全国21家中心，开展了一项“真实世界研究”。所谓“真实世界”，就是不像严格的临床试验那样选择病人并控制变量，而是直接观察各种身体状况的患者用药后的反应，对日常治疗更有指导意义。

廖旺介绍，该研究的入组患者很多患有糖尿病、高血压等基础疾病，会同时服用相应药物。而真实世界研究并不对此作干预，更贴合真实的临床实践场景。

研究发现，在真实世界条件下，29.2％患者在使用仑卡奈单抗治疗6个月后Aβ-PET转阴。这意味着，病情一定程度上实现了逆转。并且，即使是病情相对更重的中度患者，发生脑水肿等副作用的风险也与早期患者相当，没有额外增加。

研究团队进一步分析发现：越早治疗，效果越好。广医二院神经内科医生余群解释，在轻度认知障碍阶段用药，患者甚至可以实现症状逆转；早期阿尔茨海默病患者，能稳住当前的认知能力不下降；即便是中度患者，病情发展也能被有效延缓。“不少患者反映，用药后头脑变清晰了，原先那种‘脑雾’般昏沉的感觉明显减轻。”余群说。

此外，研究首次验证，抽血检测“p-Tau217”生物标志物能很好地反映脑内斑块的清除情况。未来，医生可能通过更便捷、无创的血检来监测疗效，不用每次都做昂贵的PET检查。

“过去，我们很多治疗决策依赖的是国外的临床研究数据，人种、用药习惯、合并症情况都存在差异。”刘军说，这是目前国内临床协作网络规模最大的仑卡奈单抗真实世界证据，让临床医生在面对患者时心里更有底。

AI智能早筛系统可2分钟完成自测

尽管新药带来希望，但价格让不少人望而却步。廖旺介绍，该药需按体重计算剂量，每位患者每月大概需花费1.5万元，而一个疗程为18个月，合算下来是笔不小的开支。

2025年底，针对阿尔茨海默病的两款创新药仑卡奈单抗和多奈单抗被纳入《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，但目前尚未纳入国家基本医保。

以广州为例，仑卡奈单抗被纳入了广州市民专属的普惠型商业补充健康保险“穗岁康”，4.5万元以上的部分可以报销50%，帮助患者减轻负担。

“尽管如此，这笔费用对普通家庭来说仍是不小的数目。”刘军强调，阿尔茨海默病更重要的是早发现、早干预，减轻家庭与社会照护负担。但该病起病隐蔽，早期常被误认为是“正常衰老”，导致很多患者就诊时已进入中晚期，错过了最佳干预期。

2025年底，广州医科大学附属第二医院认知中心联合多家人工智能企业、国家算力中心，共同研发了一套名为BrainCom“忆脑康”的AI智能早筛及综合诊疗系统。

刘军介绍，利用BrainCom“忆脑康”开展的初级筛查，患者需在完成阿尔茨海默病早期自测表（AD8量表）的基础上，描述图片内容10秒以上，用于人工智能声纹分析。平均每位受试者用时2分钟左右，用时不到传统方式的十分之一。“即使是只有两位社区卫生服务中心的筛查人员，也能完成上百名长者的社区筛查。”他说。

该系统可部署在社区医院，解决了传统量表筛查耗时长、依赖专业人员的难题。

“我们正探索将眼动追踪、面部微表情识别、步态分析等新技术融入系统。”刘军说，希望通过多模态临床评估，进一步提升早期诊断的敏感性和科学性，力求在疾病最早期就“抓住”那块脑海中的橡皮擦。

南方+记者 刘汉能

通讯员 许咏怡 李敏