本期专家

近日,我院成功为一名血友病性关节炎患者应用创新药物马塔西单抗(商品名:友瑞宁®),这是该药物在中国获批上市后在广州的首例临床应用,也是全国首例用于血友病性关节炎康复治疗的病例。
此次治疗标志着血友病治疗正式进入“非因子”新时代,为患者提供了更便捷、更有效的预防出血新选择,也期望后续能给血友病性关节炎患者的康复理疗带来革命性突破——从“不敢动”到“科学练”的转变。
从“被动休息”到“主动康复”:
治疗理念的根本转变
血友病性关节炎是因关节反复出血导致的进行性关节损伤,致残率高。传统治疗模式下,患者因担心运动诱发出血,往往被迫减少活动,导致肌肉萎缩、关节僵硬,形成“越不动越痛,越痛越不敢动”的恶性循环。
以全球首款固定剂量皮下注射的非因子疗法马塔西单抗为例,其通过靶向抑制TFPI(组织因子途径抑制物),帮助恢复患者自身的凝血平衡。
马塔西单抗最大的临床优势在于显著降低年化出血率。研究显示,对于既往接受传统预防治疗的患者,经治疗出血风险可降低约35%;对于既往仅接受按需治疗的患者,经治疗出血风险更是降低了92%。
稳定的预防效果意味着关节不再处于“出血—修复—再出血”的恶性循环中,关节结构更稳定,从而能够耐受并受益于康复训练。
△ 患者接受注射
赋能康复:非因子疗法
在血友病性关节炎理疗中的探索展望
非因子疗法通过有效预防出血,为血友病性关节炎患者的康复理疗创造了更安全的基础条件。基于此,我院未来计划循序渐进的探索其在康复领域的应用与治疗新路径:
01 早期介入
传统康复常因担心诱发出血而过于保守。马塔西单抗应用后,康复团队有望更早介入(如在关节轻微损伤阶段即开始干预),并逐步增加关节活动度训练和肌肉力量训练的强度,以更有效地防止肌肉萎缩和肌肉废用。
02 心理松绑与依从性提高
患者最大的恐惧源于“动一动就出血”,马塔西单抗降低出血风险且每周一次皮下注射的便捷方式等核心优势降低了这种不确定性。
未来,非因子疗法有望助力患者减轻适中强度的物理治疗或居家锻炼时产生的心理负担,提高治疗依从性,使康复效果事半功倍。
△ 广中医三院血友病关爱病房
03 更多的康复保障
对于需要接受关节镜清理或关节置换手术的晚期患者,在其术后长期康复历程中,非因子创新疗法通过提供稳定的凝血保护,有望使康复更安全地开展,助力功能恢复。
展望未来:让患者回归“运动自由”
以马塔西单抗为例的非因子疗法应用,标志着血友病治疗从“止血”向“功能性治愈”迈进。对于康复领域而言,这意味着治疗目标可以从“维持现状”升级为“改善功能”。
未来的康复方案需要血液科、骨科、康复科和患者本人紧密合作,打造“防—治—康”一体化新模式。血液科医生负责评估与监测药物疗效和安全性,确保凝血安全;骨科医生评估关节结构,决定是否需要手术干预;康复科医生制定并执行个体化的运动处方与理疗方案,帮助患者恢复关节功能。
△ 何伟教授指导血友病性关节炎日常诊疗工作
当然,虽然出血风险整体降低,但每位患者的关节损伤程度不同,康复计划必须“量体裁衣”,从低强度开始,根据患者的耐受情况逐步进阶。
我院全方位为血友病患者关节健康保驾护航
在广州中医药大学第三附属医院(广东省中医骨伤研究院)何伟首席教授的带领下,我院关节三科建立了一支成熟专业的血友病性关节炎多学科诊疗团队(MDT),骨科、血液科、麻醉科、康复科、护理团队紧密协作“联合作战”,打造了“手术康复一体化”的治疗模式。
△ 广中医三院血友病性关节炎多学科诊疗团队(MDT)
近五年来,我们为来自全国十余个省份的血友病患者点亮了“行走的希望”,2025年,我院先后接诊收治住院血友病患者119人次,完成相关手术近100例,自2020年开展该项工作以来,先后收治328人次住院治疗,完成相关手术230余例。
△ 来自全国各地的血友病患者
专家团队通过相关的个体化治疗方案,为众多患者解除了病痛,提高了生活质量,获得了血友患者的一致认可和好评,被众多患者誉为“血友病患者的守护中心”。
△ 治疗康复后的血友病患者送来锦旗
作为广州地区率先应用此项创新疗法的医疗中心,我院将继续秉承“以患者为中心”的理念,依托多学科团队,为血友病患者提供从骨关节病诊断、治疗到康复的全程管理。
新疗法带来的“低出血状态”是开展积极康复治疗的基石,通过高效预防出血,为血友病性关节炎的康复打开了新的大门。未来有望看到更多患者通过“药物预防+科学康复”的综合管理,实现关节功能的显著改善和生活质量的全面提升。
创新疗法为血友病性关节炎患者打开了一扇通往“正常生活”的大门,团队期待通过这种创新疗法与科学康复的结合,能让更多患者摆脱轮椅和拐杖的束缚,自信的行走、奔跑,享受运动带来的快乐。
文稿、初审:陈群群
编辑:安俊停 | 校对:李龙浩
审定发布:李镓洧
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