百时美施贵宝近日宣布，全球首个红细胞成熟剂注射用罗特西普（利布洛泽）获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。这是继β-地中海贫血后，利布洛泽在中国获批的第二个适应症。

此次获批基于关键性III期 COMMANDS 研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的结果。研究数据显示，无论患者是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，利布洛泽在摆脱红细胞输注（RBC-TI），提高平均血红蛋白（Hb）水平上均优于ESA。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，主要表现为无效造血、难治性血细胞减少和高风险向急性髓系白血病（AML）转化。根据国际预后评分系统（IPSS-R），约77%的MDS患者在诊断时被归类为较低危MDS（LR-MDS），其中85%的患者在诊断时就已经存在贫血，并依赖红细胞输注治疗。频繁的红细胞输注会增加铁过载、输血反应和感染的风险。与非输血依赖患者相比，输血依赖患者总生存期显著缩短，部分原因是铁过载或较非输血依赖患者更严重的骨髓疾病。

利布洛泽是一种全球首创的红细胞成熟剂，被证实可促进晚期红细胞的增殖和成熟。继默克于2021年11月完成对Acceleron制药公司的收购后，利布洛泽的全球开发与商业化由百时美施贵宝与默克共同推进，并在北美市场进行联合推广。

南方+记者 严慧芳