2月10日，香港大学李嘉诚医学院（港大医学院）宣布，该校研究团队成功研发的三氧化二砷（俗称砒霜）口服药剂（又称“药用口服砒霜”或“ARSENOL®”），可用于治疗一种死亡率高的血癌──急性早幼粒细胞白血病（以下简称“APL”），患者的整体存活率超过97%。这不仅是香港首款自主发明和制造的处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。该药物也获广东省药品监督管理局批准在大湾区内地城市作临床使用。

据介绍，港大医学院的研究团队在药用口服砒霜治疗APL方面已进行超过20年的广泛研究。在一项为期15年的前瞻性随访研究中，超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案（未进行骨髓移植）后，其分子生物学缓解率（molecular remission rate）和五年整体存活率分别高达100%和80%。

随后，研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗，五年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。团队下一步将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗，并达至五年内100%无白血病的存活率和整体存活率。

综合目前的研究结果，港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划，重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理，以及在第一线诱导治疗中使用药用口服砒霜。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率，过去这一比例可高达20%至30%。

目前，研究团队正在香港测试一种全口服治疗方案（简称AAA），由药用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗坏血酸（ascorbic acid）组成，并根据不同APL患者的风险进行调整。

此项研究的首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利表示，这个全口服的治疗方案非常有效和安全，能在专科门诊环境下为不同风险水平的APL患者提供药物治疗，而不需要长期住院。同时，药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，不仅适用于低风险的APL患者，而且适用于所有APL患者，包括儿童和成人。

该药已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定，也同时取得美国 FDA新药临床研究资格认定。这是首款由香港研发、获得重要的FDA和EMA认证的抗癌处方药物，对进行针对药用口服砒霜的全球性研究至关重要。

同时，港大医学院的研究人员与大湾区内地（通过香港大学深圳医院）及亚洲地区（通过新加坡国立大学癌症中心及新加坡国立大学医院）的研究人员携手合作，推广药用口服砒霜的应用。该项跨中心研究显示，三年整体存活率和无复发存活率分别为99%及97%。

此外，药用口服砒霜还获得广东省药品监督管理局批准，经由香港大学深圳医院在大湾区内地城市作临床使用。在APL亚洲联盟的支持下，药用口服砒霜也可在新加坡、马来西亚和中国台湾进行APL的研究及临床之用。

“我们非常自豪能够看到我们的研究成功转化为临床应用，惠及香港和世界各地病人。”乔夏利表示，药用口服砒霜的研发为APL患者的治疗方案带来重大变革，能显著改善患者生活质素。

南方+记者  陈彧