1月5日，广州市第一人民医院南沙院区造血干细胞移植与细胞治疗中心正式启用。至此，医院血液内科总床位达150张，血液层流病房30间，预计年移植量超300例。广州市第一人民医院党委书记付涌水表示，医院将依托政策优势，加快细胞与基因治疗技术的临床研究和转化，为更多血液病患者提供优质治疗服务。

半相合移植治疗增加供者范围

如果将骨髓比作人体的“造血工厂”，那么骨髓中的造血干细胞便是“种子”，能够源源不断地为人体输送血红细胞、白细胞和血小板等“产品”。而一旦确诊为再生障碍性贫血（下称“再障”），则意味着工厂“停工”，血细胞“产值”下降，甚至会“停产”，严重情况下危及生命。

1月5日，广州市第一人民医院南沙院区造血干细胞移植与细胞治疗中心正式启用。

广州市第一人民医院内科兼血液内科主任王顺清介绍，再障是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，分为非重型和重型两种。其中，重型再障以中性粒细胞、血小板或网织红细胞显著减低为主要特点，患者会因严重感染、出血或贫血而面临生命危险。如果不及时治疗，重型再障患者6个月内死亡率高达90%。

造血干细胞移植是挽救再障患者生命的主要手段，而移植成败的关键之一是白细胞表面抗原（HLA）配型。亲缘供者中，同胞兄弟姐妹达到HLA基因完全匹配（全相合）者是最佳选择。然而，以往供体仅限于同胞之间或骨髓库中寻找，许多患者因缺乏同胞供者或骨髓库配型等待时间过长而错失治疗机会。

2012年起，王顺清率先在华南地区开展亲缘单倍体（半相合）移植技术，使得几乎所有再障患者能在短时间内找到供者，大幅提高救治成功率。“目前，我们团队每年完成再障移植近100例，病源覆盖全国18个省市，移植后总生存率达90%。”王顺清说。

广州市第一人民医院南沙院区造血干细胞移植与细胞治疗中心层流病房。

尽管造血干细胞移植让大多数患者得以康复，但术后仍可能出现排斥反应、反复感染以及生育力丧失等问题。对此，王顺清团队探索建立一种进行亲缘半相合造血干细胞移植治疗重型再障的新型预处理方案，进一步降低了排斥反应发生率，同时较好地保留了患者的性腺功能和生育能力，提高患者移植后的生活质量。

“以前科室每年能完成全国再障移植例数的十分之一，但因移植仓位不足，比例一度下降至全国的5%到6%。”广州市第一人民医院南沙医院血液内科负责人张玉平表示，随着移植仓位扩容，科室预计年治疗例数有望突破300例，不仅缓解患者的等待压力，也大幅减少患者因治疗延误引发的感染和并发症的风险。

广州市第一人民医院南沙院区造血干细胞捐献室。

推进细胞与基因治疗临床转化

近年来，造血干细胞移植与细胞治疗逐渐成为治疗白血病、骨髓增生异常综合征、重型再障和重型地中海贫血等血液疾病的重要手段。

层流病房送餐区和视频探视间。

“尽管细胞治疗和基因治疗仍以临床研究为主，但CAR-T疗法的逐步推广，正为疑难血液病患者开辟生存的新路径。”王顺清表示，作为国家批准上市的细胞治疗技术之一，CAR-T疗法已在淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者中广泛应用。

王顺清介绍，CAR-T疗法适用于传统药物治疗无效的顽固病灶。通过CAR-T治疗稳定病情后，再进行异基因造血干细胞移植，可显著提高治疗成功率。例如，近期一名50岁的多发性骨髓瘤患者接受CAR-T治疗后病情缓解，并成功完成异基因移植，目前已顺利出院并持续观察中。

针对广东及周边地区高发的重型地中海贫血，广州市第一人民医院正推进基因治疗的临床研究。该医院血液科副主任医师黄金棋介绍，约3%的输血依赖型地贫患者常年依赖输血，但面临血源紧张、铁过载和产生同种免疫反应等困境。基因治疗通过自体造血干细胞移植，不仅显著缩短植入时间，还极大提高了安全性，为输血依赖型地贫患者提供了新的治疗途径，有望实现“一次治疗，永久性治愈”。

“许多患者翘首以盼基因治疗的临床转化。”黄金棋表示，医院联合中国医学科学院血液病医院和上海交通大学医学院附属瑞金医院等，参与“KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血”Ⅰ/Ⅱ期临床试验。目前，9例完成基因治疗的患者均已实现临床痊愈，不再需要输血治疗。

广州市第一人民医院南沙院区造血干细胞移植与细胞治疗中心层流病房。

2023年，国家发展改革委、商务部、市场监管总局发布的《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》提出，准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。

付涌水表示，医院未来将继续探索细胞与基因治疗领域的创新突破，推进细胞与基因治疗的临床研究，最终实现临床转化应用，为血液病患者带来更多优质的治疗选择。

南方+记者 厉思璇