11月6日，在第五届中国国际进口博览会上，武田制药携5款创新产品亮相武田罕见遗传与血液疾病领域专场发布会。用于移植后抗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病治疗的马立巴韦迎来“亚洲首秀”， “罕见出凝血创新药家族”全系列产品重磅亮相。

血友病是武田罕见遗传及血液领域的重要领域之一，其中百因止今年在中国上市刚好十周年，累计惠及中国近5千位血友病患者。借进博会之东风，武田再度携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相武田展台。“家族”成员包括治疗获得性血友病的注射用Susoctocog alfa（Obizur）、治疗血管性血友病的注射用Vonicog alfa（Vonvendi）、治疗A型血友病的注射用培重组人凝血因子Ⅷ（Adynovate），以及治疗血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS-13（TAK-755），4款创新药物分别针对不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者提供全新的治疗选择。同时，“家族”中的另一个成员myPKFiT 3.0，是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具的升级版，实现了可视化监测患者凝血因子水平，及交互式患者管理等功能，助力患者实现“零出血”的治疗目标。

本届进博会上，来自武田的移植后抗CMV治疗的创新药物马立巴韦迎来“亚洲首秀”。马立巴韦是目前全球首个且目前唯一获批用于治疗成人器官移植或造血细胞移植后，难治性（伴或不伴耐药性）（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的药物。

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“移植手术术后感染的治疗是当前我国血液科医生诊疗过程中面临的普遍难点，特别是CMV感染，患者病情复杂，预后差，需要引起足够的重视。目前在国际上，马立巴韦是备受期待的针对CMV感染的创新药物之一，期待其尽早与中国患者见面。”

目前，马立巴韦已在美国、欧洲、澳大利亚和韩国等多个国家和地区获得孤儿药认定，并通过优先审评获FDA批准上市。在中国，其经国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为“突破性治疗药物品种”。

近年来，得益于进博会溢出效应，武田多款创新药物加速进入中国。自2018年首届进博会以来，武田制药已有五款罕见遗传及血液疾病领域的创新产品在华获批，覆盖血友病、法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个疾病领域。其中，用于遗传性血管性水肿治疗的醋酸艾替班特注射液（飞泽优）以及用于法布雷病治疗的阿加糖酶α注射用浓溶液（瑞普佳）于去年亮相进博，同年被纳入2021年国家医保药品目录。

此外，本届进博会上，武田中国携手中国罕见病联盟启动“遗传性血管性水肿规范化诊疗项目”，目标至2025年，建立100家遗传性血管性水肿诊疗中心并形成诊疗协作网，以提高临床医生对罕见疾病的认知，提升疾病筛查诊断率，缩短罕见病患者就诊路径和实践，助力满足中国罕见病患者及其家庭的实际诊疗需求，进而改善生活质量。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示：“很荣幸能借第五届进博会的平台，分享武田在罕见遗传及血液疾病领域的创新成果。得益于进博会的‘溢出效应’，以及国家有关部门鼓励创新、优化审批审评的一系列有力举措，武田制药旗下创新药物和突破性疗法在华获批上市的速度不断创下新纪录。同时，我们积极联合社会各界，在罕见疾病认知、政策倡导、多方合作、患者关爱等领域持续推进，助力患者实现‘病有所医、医有所药、药有所保’，为中国罕见病患者保驾护航。”

【记者】严慧芳